『製薬会社の真実』

Contents

目次
はじめに　医薬品は違う
13. 製薬業界を救う方法、そして私たちのお金の価値を得る方法
あとがき
著者について

The Truth About the Drug Companies

タイトルページ
献辞
はじめに　医薬品は違う
1. 2,000億ドルの巨人
2. 新薬の誕生
3. 製薬会社のR&Dにかける本当の金額は？
4. この業界はどれくらい革新的なのか？
5. 製薬業界の主な事業である”Me-Too “医薬品
6. 新薬はどれだけ優れているだろうか？
7. ハードセル……. 誘惑、賄賂、そしてキックバック
8. 教育に見せかけたマーケティング
9. 研究に見せかけたマーケティング
10. パテントゲーム-独占の伸張
11. バイイング・インフルエンス-業界はどのようにして自分の思い通りにするのか？
12. パーティは終わったか？
13. 製薬業界を救う方法、そして私たちのお金の価値を得る方法
あとがき
備考
謝辞
著者について

バドとララとエリザベスに捧ぐ

はじめに　医薬品は違う

毎日、アメリカ人は製薬会社による広告ストームにさらされている。その中には、大自然の中で楽しむ美しい人々の姿が描かれていることもあるが、もっと一般的なメッセージもある。そのメッセージとは、次のようなもの「医療用医薬品は高価だが、その分、価値がある。それに、研究開発費も莫大で、それを何とかカバーしなければならない。私たちは「研究開発型」企業として、命を長らえさせ、質を高め、より高額な医療費を回避する革新的な医薬品を次々と生み出している。あなた方は、このアメリカの自由企業システムの継続的な成果の受益者なのだから、感謝し、泣き言を言わず、お金を払ってみよう」もっと平たく言えば、この業界が言っているのは、「支払ったものは手に入る」ということである。

あなたのお金か、あなたの人生か

この中に真実はあるのだろうか？まあ、最初の部分は確かにそうだ。処方箋薬のコストは確かに高く、しかも急速に上昇している。アメリカ人は現在、処方薬に年間2,000億ドルという途方もない金額を費やしており、この数字は年率約12%で成長している（1999年の最高18%から低下）。1 医薬品は、医療費の中で最も急速に増加している部分であり、それ自体も驚くべき速度で増加している。薬剤費の増加は、人々が以前よりも多くの薬剤を服用するようになったこと、それらの薬剤が旧来の安価な薬剤ではなく高価な新薬である可能性が高いこと、最も多く処方される薬剤の価格が日常的に、時には年に数回引き上げられることなどが、ほぼ等しく反映されている。

例えば、シェリング・プラウ社で最も売れているアレルギー薬「クラリチン」は、特許が切れる前に5年間で13回値上げされ、累積で50%以上、一般的なインフレ率の4倍以上の値上げとなった2。2 ある企業の広報担当者は、「この業界では値上げは珍しいことではなく、そのおかげで研究開発に投資することができる」と説明している。3 2002年、高齢者が最も多く使用する50種類の医薬品の平均価格は、1年分で1500ドル近くだった。(価格は大きく変動するが、これは各社が平均卸売価格と呼んでいるもので、通常、保険のない個人が薬局で支払う金額にかなり近い) 4

処方箋薬の支払いは、もはや貧しい人たちだけの問題ではない。経済が低迷し続ける中、健康保険は縮小の一途をたどっている。雇用主は労働者に自己負担を求めるようになり、多くの企業は健康保険を廃止している。処方箋薬のコストは急速に上昇しているため、支払者は特に、個人にコストを転嫁することによって、その下から抜け出そうと躍起になっている。その結果、より多くの人々が薬代を自己負担しなければならなくなったのである。その結果、多くの人が薬代を自己負担しなければならなくなった。

多くの人は、それができない。薬を暖房や食料と引き換えにする人もいる。処方された薬よりも飲む回数を減らしたり、配偶者と共有したりすることで、薬を長持ちさせようとする人たちもいる。また、薬代を払う余裕がないことを恥ずかしく思い、処方箋を手にして診察室を出たものの、処方箋を記入してもらえない人もいる。これらの患者は必要な治療を受けられないだけでなく、医師が処方した薬が効かなかったと誤って判断し、さらに別の薬を処方してしまうこともあり、問題はさらに深刻になっている。

最も苦しんでいるのは高齢者だ。1965年にメディケアが制定された当時、人々は処方箋薬を服用することはほとんどなく、しかも安価であった。そのため、メディケアに外来処方薬の給付を含める必要はないと考えられていた。当時は、高齢者は必要な薬をポケットマネーで購入する余裕があった。現在、高齢者の約半数から3分の2が、処方薬を部分的にカバーする補助保険に加入しているが、雇用主や保険会社にとっては損な話だと判断し、その割合は減少傾向にある。2003年末、議会はメディケア改革法案を可決し 2006年に開始予定の処方薬給付を盛り込んだが、後述するように、その給付はそもそも不十分で、価格と管理コストの上昇によってすぐに追い抜かれることになるだろう。

高齢者は、関節炎、糖尿病、高血圧、コレステロール値上昇などの慢性疾患のために、若い人よりも多くの処方箋薬を必要とする傾向がある。2001年には、高齢者の約4人に1人が、費用がかかることを理由に服用を省略したり、処方箋を未記入のままにしていると回答している5。5（現在、この割合はもっと高いことは間違いない）悲しいことに、体の弱い人は補助的な保険に加入する可能性が最も低いのである。1つの薬にかかる費用が年間平均1500ドルとすると、補助保険に加入していない人が6種類の処方箋薬を服用した場合、9000ドルを自己負担しなければならない（これは珍しいことではない）。そんな懐の深い高齢者はそうそういないだろう。

さらに、製薬業界では、最も薬を必要とし、最も薬を買うことができない人々のために、より高い価格を設定している。製薬業界は、補助保険に加入していないメディケア受給者に、大規模なHMOや退役軍人（VA）システムのような好意的な顧客よりもはるかに高い料金を請求している。後者は大量に購入するため、大幅な割引やリベートを交渉することができる。保険に加入していない人は交渉力がないため、最も高い値段を支払うことになる。

この2年間で、私たちは初めて、製薬業界の強引な価格設定やその他の疑わしい行為に対する一般市民の抵抗を見るようになった。製薬会社は、このような抵抗勢力に対抗するために、私たちに広報メッセージを送り続けている。その魔法の言葉とは、研究、革新、そしてアメリカンである。研究。イノベーション。アメリカン。それは、素晴らしいストーリーになる。

レトリックと現実

しかし、美辞麗句を並べても、現実にはほとんど関係がない。まず、研究開発費は大手製薬会社の予算の中では比較的小さなもので、マーケティングや管理のための莫大な費用に比べればはるかに小さく、利益よりも小さい。実際、この業界は20年以上にわたって、毎年、米国で最も高い利益を上げてきたのである。(2003年には初めて1位の座を奪われ、「鉱業、原油生産」「商業銀行」に次ぐ3位となった）。製薬会社の薬価は、薬を作るコストとはほとんど関係がなく、研究開発を脅かすことなく、劇的に削減することができる。

第二に、製薬業界は特に革新的でない。信じがたいことだが、近年、本当に重要な医薬品はほんの一握りで、そのほとんどは、学術機関、小規模なバイオテクノロジー企業、国立衛生研究所（NIH）の税金が投入された研究に基づいている。「新薬」の大部分は、まったく新しいものではなく、すでに市販されている古い薬のバリエーションに過ぎない。これらは「ミートゥー」ドラッグと呼ばれている。売れ筋の薬とよく似たものを作ることで、すでに確立された儲かる市場のシェアを奪おうとするものである。例えば、コレステロールを下げる薬として、現在6種類のスタチン（メバコール、リピトール、ゾコール、プラバコール、レスコール、そして最新のクレストール）が販売されているが、これらはすべて最初の薬の変異株である。カイザー・パーマネンテ・メディカル・グループのアソシエイト・エグゼクティブ・ディレクターであるシャロン・レヴィン博士は、次のように述べている。「もし私がメーカーで、分子を一つ変えてさらに20年間の特許権を取得し、特許が切れたタイミングで、医師がプリロセックの次の形を処方し、消費者が日刊プロザックではなく週刊プロザックを求めるよう説得できるなら、なぜ私はもっと確実ではない努力、つまり新薬の探索にお金を使うのだろうか」？6

第三に、この業界は、アメリカの自由企業のモデルとは言い難い。確かに、どの医薬品を開発するかは自由であり（例えば、革新的な医薬品ではなく、ありふれた医薬品）、交通が負担するほど高い価格をつけることも自由だが、特許や食品医薬品局（FDA）が承認した独占販売権という形で、政府が付与する独占権に完全に依存している。新薬の発見において特に革新的でないとしても、独占権を拡大する方法については非常に革新的で積極的である。

そして、この産業にはアメリカ特有のものは何もない。まさにグローバル企業そのものなのである。大手製薬会社の約半数はヨーロッパに本社を置いている。(2002年、上位10社は、アメリカのファイザー、メルク、ジョンソン&ジョンソン、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ、ワイス（旧アメリカンホームプロダクツ）、イギリスのグラクソ・スミスクライン、アストラゼネカ、スイスのノバルティス、ロシュ、フランスのアベンティスである。7 (2004年、アベンティスは同じフランスのサノフィ・シンセラボと合併し、3位に躍り出た)。どの企業も、その運営はよく似ている。どの会社も、他の市場よりはるかに高い薬価を設定している。米国が収益の中心である以上、製薬会社にとって、米国人であるかどうかにかかわらず、米国人であるかのように装うことは、単に良いPRとなる。しかし、ヨーロッパの企業の中には、米国に研究開発拠点を置くところも出てきているのは事実である。彼らは、米国が世界の他の国々と同じように価格規制をしていないからだと主張している。しかし、それ以上に、アメリカの大学やNIHの比類ない研究成果を利用したいからではないだろうか。つまり、民間企業ではなく、その反対である公的研究機関であるアメリカの大学やNIHの研究成果を利用するためなのである。

真実を知る

本書は、製薬業界の実態を明らかにする。この業界は、過去20年間で、有用な新薬の発見と生産という本来の高い目的から大きく離れてしまった。この業界は、その富と権力を使って、米国議会、食品医薬品局、学術医療センター、医療関係者など、自分たちの邪魔になるようなあらゆる機関を取り込んでいるのだ。(処方箋を書くのは医師であるため、マーケティング活動の大半は医師への影響に重点を置いている）。

私は、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に20年間在籍し、医療研究に対する業界の影響力を目の当たりにした。この雑誌の主な内容は、病気の原因や治療法に関する研究である。この研究は、製薬会社がスポンサーになることが多くなっている。私がジャーナルに入社した当初は考えられなかったことだが、企業が研究の進め方をコントロールするようになり、その目的は明らかに、自社の医薬品がうまくいくようにサイコロを振ることだった。例えば、企業は研究者に対して、新薬と旧薬の代わりにプラセボ（砂糖の錠剤）を比較するよう要求する。そうすれば、新薬は旧薬より悪いかもしれないのに、良い薬に見えてしまうからだ。研究に偏りを持たせる方法は他にもあり、専門家であってもそのすべてを見抜けるわけではない。もちろん、そのような論文を発見した場合は却下したが、他のジャーナルに掲載されることもよくある。企業が自社の薬に不利な結果を出した場合、研究者に全く発表させないこともある。業界の影響力が増すにつれ、私は、発表された研究の多くに重大な欠陥があり、新薬が実際よりも一般的に有効で安全であると医師に信じ込ませている可能性に、ますます悩まされるようになった。

革新的な新薬がほとんど開発されていないこともあり、業界は深刻な状況に陥っている。さらに、一般市民はその大げさな宣伝文句にますます懐疑的になり、医薬品の購入者は耐え難い価格に大きな不満を持ち始めている。利益はまだ莫大ではあるが、落ち始めており、いくつかの大企業の株価は下がっている。しかし、製薬会社は、革新的な医薬品に投資して価格を下げる代わりに、マーケティングや特許権延長のための法的措置、価格規制を阻止するための政府のロビー活動に資金をつぎ込んでいる。

もし、医療用医薬品が一般の消費財と同じであれば、このようなことはあまり問題にはならないかもしれない。しかし、医薬品は違うのである。人々は、自分の健康や命さえも薬に依存している。デビー・スタベナウ上院議員（ミシガン州選出）の言葉を借りれば、「車やテニスシューズ、ピーナッツバターを買うのとはわけが違う」のである。8 人々は、この業界には、利益追求のために他のあらゆる考慮事項を脇に追いやることのないよう、いくつかのチェックとバランスがあることを知る必要がある。第13章では、私たちが適正な価格で良質な医薬品を入手できるように、また、この業界の現実がそのレトリックと一致するように、このシステムを改革する方法を提案することにする。

改革は、業界だけでなく、FDAや医療関係者、その組織など、業界が共用している機関や組織にも及ぶ必要がある。このような徹底的な改革には、政府の行動が必要であり、そのためには世論の強い圧力が必要である。それは大変なことである。製薬会社はワシントンで最大のロビー活動を展開し、政治キャンペーンに多額の資金を提供している。議員たちは製薬会社のいいなりになっているので、製薬会社からの締め付けを解くのは至難の業だ。

しかし、議員にとって選挙資金以上に必要なものは票である。そのため、この本を書いたのである。業界の広報とは裏腹に、あなたはお金を払った分だけ得をするわけではない。この業界は私たちを乗っ取っている。そして、それを実現させるために国民が興奮し、決意しなければ、真の改革は実現しない。

13. 製薬業界を救う方法、そして私たちのお金の価値を得る方法

しかし、どのようにすればいいのだろうか？国民はこの業界に依存しているのだから、重要な医薬品を開発し、適正な価格で販売するという本来の目的を遂行させるべきである。私は、安易な利益と貪欲さに堕落した業界が、いかにアメリカ国民を欺き、搾取してきたかを明らかにしていた。しかし、大手製薬会社で働くすべての人が腐敗し、欺瞞に満ちていると言っているわけではない。実際、私の印象では、ほとんどの製薬会社の社員は、たとえ最高レベルであっても、自分たちの広報活動を受け入れている。彼らは、価格が製品の価値と製造コストを正確に反映した革新的な産業の一部であると、素直に信じている。これは、大企業における区分けの効果を証明するもので、ビジネスの全容を知る人はほとんどいない。そして、これは人間の本性を示すものでもある。人は自分の仕事に誇りを持ちたいと思うものである。

しかし、読者の皆さんは、製薬業界が、多くの献身的な従業員を抱えながらも、本来の使命から大きくかけ離れてしまっていることをご存じだろう。この章では、製薬業界が本来の目的を取り戻し、医療用医薬品をより安価にするだけでなく、より良く、より安全にするための具体的な改革を提案する。私の意図は、業界が本来の目的である、人々がより長く、より良い生活を送るための革新的で安価な医薬品の供給源として機能するために、何を変える必要があるかを示すことである。

そのために、私はある種の理想を描くことになるのだが、それは、いくつかの改革を実現するためには手ごわい障害があることを承知の上で、改革を提案するということである。実際、その障壁はさまざまである。新薬と旧薬の比較を義務付けるなど、政治的な意志さえあれば一夜にして実現できる改革もある。また、特許法の改正や均一な価格設定の実現など、あらゆる種類の世界的な影響力を持つ改革もあり、ほとんど乗り越えられない障害に直面することになるだろう。しかし、理想的なシステムを定義しようとすることには価値があり、可能な限り最善の方法でそれに向かって前進することができる。

私の提案は、本書で議論されてきた7つの大きな問題に取り組んでいる。ここでは、記憶を呼び覚ますために、これらの問題を取り上げた各章を参照しながら列挙している。本書で議論されたすべての問題や、望むべきすべての改革を取り上げるわけではなく、私が最も重要だと考えるものだけを取り上げることにする。

1. 製薬会社は、あまりにも多くの”me-too “ドラッグを製造し、革新的な医薬品はあまり製造しない。(第4章と第5章を参照）。
2. 食品医薬品局(FDA)は、規制する業界の意向に沿いすぎている。(第11章)
3. 製薬会社が自社製品の臨床研究をコントロールしすぎている。(第6章、第9章)
4. 特許やその他の独占的な販売権は、好ましくないほど長く、弾力的でありすぎる。(第10章)
5. 製薬会社は、自社製品に関する医学教育に対して、あまりにも大きな影響力を持っている。(8章)
6. 研究開発、マーケティング、価格設定に関する重要な情報は秘密にされている。(第1章、第3章、第7章)
7. 価格が高すぎたり、変動しすぎたりする。(第1章、第12章)

これらの問題に対処するために必要な主要な改革について説明するが、改革は多くの場合、複数の重複した効果をもたらすことを理解されたい。例えば、独占販売権を短縮するものは、利益や業界が政府やFDAに影響を与える能力にも影響を与えるだろう。しかし、最終的には、私が提案するほぼすべての改革が、より良い薬をより安く提供することにつながり、公共政策や医療専門家に対する大手製薬会社の鉄の掟を緩めることになる。

Me-Tooから革新的な医薬品へと重点を移す

ミートゥードラッグの流れを止めるために、さまざまな手段を講じることができる。そうすれば、製薬会社は真の革新的な医薬品の開発にもっと力を入れざるを得なくなるはずだ。まず、米国の特許法を本来の形で実施することである。裁判所は、新しい発見や発明が有用で、新規性があり、かつ自明でないという要件を徐々に弱めてきた。例えば、月経前緊張症の治療薬であるプロザックに関する新しい特許を正当化することは不可能である。米国特許商標庁の審査官は、扱った特許出願の数に応じてボーナスを受け取るべきではない。特許は却下するよりも許可する方が簡単であるため、現在の支払い慣行は、そのぜひはともかく、迅速な許可を奨励している。特許審査官は、不合理な遅延を防ぐために適切な管理監督を受けながら、その時間に対して給与を支払うべきである。

食品医薬品局の規制は、新薬をプラセボだけでなく、同じ症状に対する旧薬とも比較することを要求すべきである。承認は、新薬がより高い有効性、より高い安全性、より少ない副作用、または実質的な利便性という点で有用な何かを追加するかどうかに依存すべきである。FDAは、その判断に妥当な柔軟性を持たせるべきだが、すでにある薬と比較して、バランス的に些細な利点しかない、あるいは全く利点がない、さらに悪いかもしれない薬を承認すべきではない。一夜にして、この改革だけで、産業界は、ミートゥードラッグではなく、革新的な薬に集中せざるを得なくなるだろう。もし、私が提案する改革の中から1つだけ選ぶことができるとしたら、それはこの改革だろう。この改革は、複数の有益な波及効果をもたらすだろう。そして、これは議会の立法によって簡単に実現できるものである。

また、倫理的な問題もある。すでに有効な薬が市販されているのに、新薬とプラセボを比較するのは間違っている。なぜなら、そうすることは、治験中に治療を受けられない被験者がいることを意味するからだ。そのため、がんやHIV/AIDSなどの重篤な疾患に対する治験では、プラセボ群を設けることはほとんどない。その代わり、新薬は現在使用されているものと比較される。しかし、ほとんどの新薬は、深刻な病気のためのものではない。軽度の疾患、あるいは高血圧や高コレステロール値など、重篤な疾患の前駆症状となりうる疾患のためのものである。ここでは、プラセボ対照試験が重要なのである。FDAのある高官は、旧薬が有効であるとは思っていなかったと、プラセボ対照試験を正当化しているのを聞いたことがある。プロザックが効くかどうかわからないのに、なぜゾロフトをプロザックと比較する試験をするのか、と言っているようだった。しかし、これは証明の基準を高くするための議論であって、プラセボ対照の臨床試験の議論ではない。もし、標準的な治療法が有効かどうか本当に疑わしいのであれば、FDAは新しい治療法の臨床試験で、新薬、旧薬、プラセボの3つの比較群を設けることを義務づけるべきである。

新薬と旧薬の比較を義務付けることの利点について、もう少し詳しく見てみよう。第一に、新薬が同等の用量で前薬より優れている可能性は極めて低いので、ミートゥーの薬はほとんど承認されないだろう。第二に、前述のように、製薬会社は革新的な薬に集中せざるを得なくなる。第三に、製薬会社は膨大なマーケティング予算を削減することができる。なぜなら、マーケティング予算のほとんどは、エビデンスがないにもかかわらず、医師や一般大衆に、あるミートゥードラッグが他の薬より優れていると信じ込ませるためのものだからだ。もしエビデンスが必要であれば、マーケティングの必要性ははるかに低くなり、私たちはエビデンスによって高騰する価格を支払う必要はなくなるはずだ。第四に、臨床試験の数が格段に少なくなる。現在、多くの臨床試験が、FDAの承認を得るため、新しい用途を見つけるため、あるいは（ほとんどの第IV相試験の場合）混雑したミートゥー市場でのポジション争いのために行われている。つまり、これらの試験は、まさにマーケティングの道具なのである。もし、医薬品が、すでに市販されている医薬品よりも明らかに優れている場合にのみ承認されるのであれば、臨床試験の数は激減するだろうが、一つ一つの臨床試験がはるかに重要な意味を持つことになる。臨床試験は、医学的に重要な問題に答えるという、臨床試験が意図し、被験者にそう思わせるような目的を果たすことになる：この薬は、この病態を治療する私たちの能力に何か価値を与えてくれるのか？という医学的に重要な質問に答えることであり、「この薬で大きな市場を作ることができるか」ということではない。

食品医薬品局を強化する

FDAは、独立した機関として強化される必要がある。FDAは現在、製薬業界に依存し、大手製薬会社の手先になってしまっている。業界擁護派や規制緩和反対派の保守派は、いまだに公然とFDAを叩いているが（ウォールストリートジャーナルの社説をチェック）、それは主にイデオロギーのジェスチャーに過ぎないのである。実際、FDAは業界に対して極めて融和的になっており、前コミッショナーのスピーチ（第11章で取り上げる）でも、他国に対して薬価の上昇を認めるよう促していることがわかる。FDAの高官が、FDAの医薬品評価研究センターの仕事は医薬品開発を「促進」することであり、規制とは全く違う、と公言したのを聞いたこともある。FDAの顧客は一般市民ではなく、産業界になったようだ。FDAの本来の役割を取り戻すためには、どうしたらよいのだろうか。

まず、Prescription Drug User Fee Actを廃止するか 2007年に期限切れとする必要がある。この法律は、製薬会社が医薬品の審査を受けるたびにFDAに「ユーザーフィー」を支払うことを許可するものである。この法律により、FDAは医薬品業界からの給与を一品一品受け取ることができるようになる。FDAは、審査する医薬品が多ければ多いほど、産業界から多くの資金を得ることができる。これは、米国特許商標庁が特許を付与するインセンティブに似ている。このような仕組みは、FDAに強力な利益相反をもたらす。さらに、民間企業が公的規制機関を「利用する」という考え方自体が間違っている。FDAは製薬会社ではなく、一般市民に奉仕するために存在するのだから。

第二に、公的支援は、ユーザーフィーの損失を補うためだけでなく、それ以上に増やすべきである。FDAは公衆衛生に不可欠であり、十分な資金を提供する必要がある。適切な仕事をするための資源を与えれば、その何倍もの利益を得ることができるだろう。また、公的資金を投入することで、FDA内のバランスも回復する。処方箋薬ユーザーフィー法によって、FDAは医薬品承認のスピードアップにリソースを割かれ、医薬品の安全性の監視、製造工場の検査、真実の広告の確保など、他の重要な機能を犠牲にしている。さらに、医薬品の承認を急ぐあまり、安全性と有効性の基準を下げるような短絡的な方法を取っている。HIV/AIDSの流行の始まりのように、ある種のケースではショートカットが正当化されるかもしれないが、それはまれなことであるはずだ。FDAでは現在、スピードが重視されすぎている。

第三に、FDAの諮問委員会には、産業界と金銭的なつながりのある専門家を入れるべきではない。彼らが必要不可欠であるという考え方は、信用できない。誰も不可欠な存在ではない。実は、FDAがユーザーフィーによって共倒れになっているように、専門家もこうした取引によって共倒れになっている。

医薬品の臨床試験を監督する研究所を設立する

製薬会社が自社の医薬品の臨床試験をコントロールすることは、もはや許されるべきではない。このようなやり方は、研究がスポンサーの医薬品に有利になるように偏るという証拠があまりに多いからだ。また、企業は医学的な知識を得ることよりも、売上を伸ばすことに関心があるため、行われる研究の種類も歪められてしまう。新薬がプラセボより優れているかどうかという、ちょっと変わった用途の研究は、本当はもう必要ないのだが、製薬会社は市場の拡大に役立つからということでスポンサーになっている。

臨床試験が真の医療ニーズに応えるものであることを保証し、臨床試験が適切に計画、実施、報告されることを確認するために、私は、処方薬の臨床試験を管理する処方薬試験研究所を国立衛生研究所（NIH）の中に設立することを提案する。製薬会社はこの研究所に収益の一定割合を拠出することが求められるが、その拠出は特定の医薬品に関連したものではない（FDAのユーザーフィーがそうであるように）。この研究所は、学術医療センターの独立した研究者と契約し、医薬品の臨床試験を実施する。研究者は、臨床試験を計画し、データを分析し、論文を書き、出版を決定する。データはNIHと研究者の共同財産となり、スポンサー企業によって管理されることはない。FDAは現在、臨床試験の実施に関する責任をスポンサーに押し付けている。そのようなやり方はやめよう。責任は、独立した研究者とその所属機関にあるべきところにある。

また、処方薬を評価するNIHの特別研究所の設立を求める声もあるが、一般的には、すでに市販されている薬を比較することを提案している（第6章で取り上げたALLHAT試験で行われたように）。それはそれで有用ではあるが、根本的な問題の影響のみを扱うことになり、原因にはならない。FDAは、プラセボと比較されるような、似たり寄ったりの薬を大量に承認し続けることを止められないだろう。私の提案は、それとは異なる。処方薬試験研究所に、FDAの承認後ではなく、承認前の臨床試験を監督させるというものである。医薬品は古い治療法と比較されなければならないので、そもそも市場に出てくる有益性の疑わしい医薬品はもっと少なくなる。すでに市販されている薬の重要な比較は、ALLHAT試験のように、既存のNIH研究所の中で行うことができる。

研究所がどのように治験を管理するかは、慎重に検討する必要がある。NIHの他の研究所が、どの研究を優先するかを決める専門家委員会を設けているように、公平な専門家のアドバイスに基づいて試験の優先順位を決めるかもしれない。しかし、科学的メリットのある試験はすべて実施されることが期待され、提案された試験を実施しないという決定に対して異議を申し立てるためのメカニズムが必要であろう。しかし、重要なのは、独立した公的機関がすべての臨床試験を管理し、科学的にも倫理的にも適切に実施されることを保証することである。これは、製薬会社を唯一の顧客とする民間の受託研究機関に任せておくには、あまりにも重要な問題である。

このような治験を減らすことで、治験の数は大幅に減少し、非営利の学術的な場で実施することも容易になる。利益相反のある民間の研究産業は必要ないのである。しかし、学術センターが治験を行うのであれば、学術センターとその教員研究者が、自らの金銭的な対立から解放されることが不可欠である。資金を得るためには、学術機関は製薬会社と資本関係を持つべきではなく、研究者はその薬を評価する企業と金銭的なつながりを持つべきではない。同様に、処方薬裁判研究所の専門家アドバイザーも利益相反がないようにしなければならない。

これらの改革により、第6章で述べたような悪用はほとんどなくなるだろう。不利な研究結果はもはや隠蔽されることはなく、有利な結果を強調するように論文を操作することはできない。すべての臨床試験は公的に登録され、その結果は誰もが知ることができるようになる。

独占的な販売権の抑制

先発医薬品の独占販売期間は長すぎるし、簡単に引き伸ばされてしまう。これが、処方薬の高額な費用と大手製薬会社の不当な利益の主な理由である。ジェネリック医薬品の競争がこれほどまでに遅れる正当な理由はない。

逆説的だが、私が提案する独占販売権を抑制する最初の改革は、製薬会社が臨床試験を完了する時間を増やすことである。たとえ臨床試験が始まる前に特許が付与されても、その特許の時計は薬が市場に出回るまで刻まれないようにすることを提案する。つまり、新薬を競合から守るために、臨床試験開始前に特許を取得し、その薬がFDAに承認され、市場に出てから初めて特許の時間軸が始まるということである。その場合、特許の有効期間は、特許出願から20年ではなく、例えば、市場に出てから6年とすることができる。そうすれば、臨床試験が営業時間に食い込まないから、企業もそんなに急がず、もっとじっくりと研究することができる。(ここでは、国立処方薬試験研究所がないことを前提にしている)。現在、特許法の国際的な調和を図る動きがある中で、このような変革は難しいことは承知している。しかし、先に述べたように、私は理想的なシステムを描いているのであって、この変更は確実に改善されるだろう。

小児を対象とした医薬品の試験について、製薬会社に6カ月の独占販売権を追加で付与する法律は廃止すべきである。この法律は事実上の贈収賄であり、その目的すら達成されていない。製薬会社は、この法律を利用して、その薬がこの年齢層向けであるかどうかにかかわらず、大ヒット商品を子供でテストする。数百万ドル以下の投資で、何億もの収益を上げることができる。しかし、収益性の低い医薬品は、この年齢層で使用される可能性が高いにもかかわらず、小児での試験を行わないという選択肢もある。FDAは現在、認可の条件として小児テストを要求する権限を持っている。しかし、ほとんど使われていない。しかし、そうすべきなのである。もしFDAが製薬会社に、女性にも使われる可能性があるにもかかわらず、男性だけを対象にした薬のテストを許したら、どんな騒動になるか想像してみてほしい。

ハッチ・ワックスマン法の抜け穴を塞いで、独占権を何年も引き延ばすことができないようにすべきである。第10章で、製薬会社はすでに特許を取得し承認されている医薬品について、多くの追加特許を申請することができることを思い出しただろう。このような二次特許の侵害を理由に後発医薬品会社を提訴することで、後発医薬品との競合を30カ月間連続的に停止させることができる。こんなことができるはずがない。これを阻止する方法は明確である。まず、ハッチ・ワックスマンの制限を実施することである。このような訴訟の根拠となるのは、FDAのオレンジブックに掲載されている特許のみであり、これらは先発医薬品とその承認用途に関連する特許に限定されるはずだ。FDAはこの制限を完全に無視し、製薬会社が望むあらゆる二次特許を、どんなに軽薄であっても、元の薬から遠く離れていても、記載することを認めている。連邦取引委員会が促したように、このようなことは止めるべきである。オレンジブックに掲載できる特許を確認するのは、FDAの責任であるべきだ。もちろん、特許法が厳格に施行され、本当に有用で、新規性があり、自明でない発見や発明に対してのみ特許が付与されるようになれば、これほど多くの二次特許が存在することはない。

先発企業から訴えられたからといって、後発企業の参入を30カ月も阻止する理由はない。たとえブランド企業が関連特許が侵害されると純粋に考えていたとしても、独占販売権の自動延長がなければ、ジェネリック企業を訴えることができる。ジェネリック企業は、有効な特許を侵害すると、ブランド企業の売上損失に対して責任を負うことになるため、非常に警戒するようになる。また、ハッチ・ワックスマンは、先発企業が後発医薬品メーカーと甘い取引をして市場参入を遅らせることを不可能にするために改革されるべきである。訴訟の末に最初に承認を得たジェネリック企業には、6カ月間の独占販売権が与えられる。その独占権は、ジェネリック企業ができるだけ早く医薬品を市場に投入することを条件とすべきである。2003年のメディケア処方薬給付法には、ハッチワックスマンを修正するためのいくつかの条項が含まれているが、それがどのように機能するかはまだ不明である。

ビッグファーマを医学教育から追い出す

大手製薬会社が医学教育を行うという虚構を終わらせる必要がある。製薬会社は、薬を売るためにビジネスを展開している。その通りだ。製薬会社が販売する製品を評価するのは、まさに間違った人たちである。私は、製薬会社が医師に提供する情報のすべてが嘘だと言っているのではない。中には有益で有効なものもある。しかし、製薬会社が提供する情報には、誇張や偏見、誤情報が混じっており、どれがどれなのか見分けがつかないことが多い。処方薬に関する優れた教育は、他の教育と同様に、できるだけ客観的で批判的である必要がある。

しかし、製薬会社は医学部や教育病院に資金を投入し、ほとんどの継続的な医学教育を支援し、専門家会議にも補助金を出している。臨床医が教育を受ける場所ならどこでも、大手製薬会社は支援するために存在する。教育内容に影響を与えることは間違いない。その結果、医師は偏った情報を受け取るだけでなく、非常に薬物依存的な医療スタイルを学ぶことになる。医師たちは、何にでも効く薬があり、新薬（無料サンプルがたくさんある）は古い薬より常に優れていると信じるようになる。製薬会社は教育の提供者ではないし、そのようなことはありえない。製薬会社は教育の提供者ではないし、そのようなことはありえない。

医療関係者は、その会員を教育することに全責任を負う必要がある。これを実現するためには、いくつかの簡単なステップがある。第一に、医学部は学生に薬物について教えるべきであり、そのような教育を業界後援のプログラムや教材に任せてはならない。私たちの最も優れた学校の多くは、薬物の作用と使用に関する基本的な原則を教えるために使用されていた薬理学のコースを事実上廃止している。第二に、教育病院は製薬会社の代表者を他のセールスマンと同じように扱うべきである。彼らは、自由に歩き回り、商品を宣伝し、医学生や研修中の医師に贈り物や食事を提供することは許されない。第三に、専門職は継続的な医学教育に対して責任を持つ必要がある。私的な臨床研究産業が存在しないように、製薬会社に雇われた私的な医学教育産業も存在しないはずだ。このことは、継続的な医学教育の財源が少なくなることを意味するが、質を落とすことなく、より安価にすることは可能である。最後に、専門家集団は独立した組織であるべきである。製薬会社への依存を解消するために会費を増やすのであれば、それはそれでよい。会議がより控えめで、真剣で、目的意識を持ったものになることで、利益を得ることができるだろう。しかし、医師がハワイのリゾートに行って会議をしたいのであれば、その費用は医師が負担すればよい。

多くの医師は、製薬会社が医学教育の内容に口を出すべきではないことに同意するだろうが、製薬会社が医学教育を支援することは許容されると主張する。私はそうは思わない。業界の莫大なマーケティング費用は、処方薬の価格に上乗せされている。その増加した販売収入の多くが「教育」に使われている。国民は、医師に対してこのような多額の補助金を提供することを望まないのではないだろうか。もちろん、もし産業界からの教育助成金が本当に完全に独立したものでなければならないのなら、こうした助成金はすぐにほとんどなくなってしまうだろう。これらの企業は慈善事業ではない。投資に対する見返りを求めているのであり、その見返りを得るためだ。教育に見せかけたマーケティングへの懸念が高まるにつれ、教育予算を別に設ける企業も出てくるかもしれない。しかし、どのように呼ぼうと、全体的な目的は同じで、薬を売ることである。

製薬会社は、消費者への直接広告も教育的だと主張することがあるが、会社が主催するハワイの医師向け会議よりもさらに教育的とはいえない。消費者が30秒のテレビ広告で臨床的主張を評価できるわけがない。これらのコマーシャルの目的と効果は、最新で最も高価なミートゥー薬を処方するよう医師への圧力を強めることである。他の先進国と同様に、米国でも消費者向け直接広告は禁止されるべきである。少なくとも、より厳しく規制されるべきである。しかし、大手製薬会社や広告代理店（広告に大きな金銭的利害関係がある）は強く抵抗するだろうから、そのような行為を行うには、おそらく議会の命令が必要であろう。しかし、公衆衛生や安全上の理由から、FDAが医薬品広告の権限を持つことは認められているので、この場合、自由な「商業的言論の自由に対する権利」の問題はない。問題は、どのように、どの程度、規制されるべきかということである。

ブラックボックスを開こう

大手製薬会社は、透明性を確保する必要がある。製薬会社が一般大衆から搾取するのを免れているのは、その異常なまでの秘密主義が一因である。製薬会社は、そのビジネスの最も重要な側面について、ほとんど何も明らかにしない。しかし、他の企業とは異なり、NIHが資金提供する研究の権利、長期間の市場独占、利益をほぼ保証する複数の税制優遇措置など、多くの特別な便宜を国民に依存している。このような特別な恩恵と、公衆衛生に対する製品の重要性、そして政府がその製品の主要な購入者であるという事実から、製薬業界は公共事業と同じように見なされるべきなのである。製薬会社の帳簿は公開されるべきである。

製薬会社がR&Dに費やした費用とその内訳を、機能別だけでなく、特許を取得し臨床試験に入った個々の薬ごとに正確に知るべきである。前臨床、臨床、市場調査に費やされた相対的な金額も知るべきである。各薬剤の臨床試験への支出は、第IV相試験を含む様々なフェーズに分けられるべきである。そして、製薬会社がマーケティングリサーチにどれだけの費用を費やしているのか、その予算はどこにあるのかを知る必要がある。

また、「マーケティングと管理」という巨大なブラックボックスも開けられる必要がある。何百億ドルものお金が実際にどこに使われているのだろうか？トップの報酬はいくらなのか？弁護士への報酬は？医師や一般市民への「教育」に使われるのは？これらはすべて、その構成要素に分解されるべきものである。これらの支出は医薬品に大きな値上げをもたらすものであり、国民はその詳細を知る権利がある。

価格改革については次のセクションで説明するが、価格もまた業界の秘密の大きな部分である。様々な購入者が実際に処方薬に支払っている金額を調べるのは極めて困難である。製薬会社は平均卸売価格を公表しているが、これは卸売業者が薬局に請求することを推奨する価格とされている。しかし、実際には、平均卸売価格はほとんど意味を持たない。実際、AWPは”Ain’t What’s Paid “の略と言われることもある。顧客によって請求される価格は大きく異なり、どの顧客も割引やリベートによって正確な価格を把握できないことが多い。平均的な卸売価格に近い金額を支払っているのは、主に保険に加入していない人たちだが、それでも薬局によって価格は異なる場合がある。製薬会社が訴追されたのは、価格を吊り上げてメディケイドやメディケアを詐取したケースがほとんどで、医師や薬局給付管理者にキックバックを提供した場合もある。製薬会社が最大の顧客である政府から金を巻き上げたり、交渉力のない個人から搾取したりすることができるのは、価格設定の秘密性、複雑性、そして大きな変動性のおかげなのである。

合理的で統一された価格設定の確立

薬価は透明であるだけでなく、すべての購入者にとって合理的で可能な限り均一であるべきである。現在、最も弱い立場の人々が最も高い価格を支払うという大きな格差が存在するのは不公平である。一般に購入しやすい価格にするために、何らかの方法で価格を規制する必要がある。特にマーケティング費用が大幅に削減されれば、価格が大幅に下がったとしても、医薬品の利益は非常に高くなる可能性がある。処方箋薬の最大の購入者は政府であるため、他の先進国の政府が行っているように、政府も皆のために価格を交渉したり規制したりすることができるはずだ。貧しくて必要な薬を買えない人には、補助金を出すこともできるが、価格には差をつけず、支払者のみに差をつけるべきである。価格を統一すれば、詐欺、キックバック、価格破壊の隠れ蓑となる現在の混乱を防ぐことができる。また、大手製薬会社はグローバルな産業であり、大きな格差は国境を越えた問題を引き起こす（現在カナダで見られるように）ので、米国内だけでなく、すべての先進国で価格がほぼ同じになることが望ましい。

だからといって、他の先進国が米国並みの価格上昇を容認する必要はない。これは、前FDA長官のマーク・マクレランが、明らかにブッシュ政権の後押しを受けて推奨したように思われる。むしろ、業界の利益と支出を十分に把握した上で、適正な価格への収束を図るべきである。業界とその擁護者たちは、アメリカ人が支払う高い価格は研究開発費をカバーするためだと主張するが、それは大手製薬会社が世界中で利益を上げており、その利益総額は研究開発費総額を実際に上回っているという事実を無視するものである。業界を擁護する人たちが言うように、大手製薬会社はただこき使われているのではなく、近年ではファウチュン500社の他の企業の3倍から6倍の利益をあげている。マーケティングコストをカバーするため、あるいは米国のトップ10製薬会社が異常な利益を上げ続けるために、アメリカ人はより高い価格を支払うべきだと主張することもできるだろう。

残念ながら 2003年のメディケア改革法案の成立により、公共政策は医薬品価格に対する合理的なブレーキとは全く逆の方向に進んでしまった。処方薬給付では、メディケアがその購買力を使って値下げ交渉をすることを明確に禁じている。この条項は、納税者が署名した数十億ドルの小切手を大手製薬会社に送ることに等しい。(医薬品への支出はすぐに増え、給付の価値を超えてしまうだろう。さらに悪いことに、製薬会社、薬局給付管理会社、民間保険会社に流用されたお金は、納税者から搾り取られなければならなくなる。この法案は廃止され、すべてのメディケア受益者が薬代を適切に負担することを保証する、政府交渉による業界への支払いと医学的根拠に基づく処方箋というシンプルな措置に置き換えられるべきだ。

メディケア法案では、保健福祉省の承認なしにカナダから処方箋医薬品を輸入することはできないと規定されており、今のところそのような姿勢は見られないが、その姿勢が軟化する兆しもある。しかし、カナダから輸入される医薬品が他の医薬品より安全でないと考える理由はなく、有名な偽造事件が米国で発生していることから、米国で購入する医薬品より安全であると考える理由もある。しかし、輸入は、国境を越えたより均一な価格設定につながる他の改革を待つための、一時的な措置と考えるのが一番である。これは、病気ではなく、症状を治療するものである。

最後に思うこと

処方箋医薬品は、現代の医療に欠かせないものである。アメリカ人は、良い新薬をリーズナブルな価格で必要としている。しかし、製薬業界はそのニーズに応えられていない。製薬会社のレトリックとその実践の間には、ますます大きなギャップがある。利益欲に駆られ、自滅しそうな勢いである。現在のビジネスのやり方は、持続可能ではない。連邦政府も医療関係者も、大手製薬会社の富と権力に取り込まれているが、遅かれ早かれ、この状況は変わらざるを得ない。メディケアの処方薬給付は、製薬業界に大きな刺激を与えるだろうが、それは長くは続かない。政府、保険会社、個人など、医薬品の代金を支払う人々は、現在のような形で業界を支え続けるだけの資金を持っていないのである。そして、国民は怒っている。

改革を考えるには、医薬品業界をその機能から考えてみるのが有効である。どの機能が優れていて、どの機能が劣っていて、どの機能が全く発揮されていないのか。医薬品業界は、医薬品の発見、開発、試験、製造、流通、販売促進を行っていると考えられている。しかし、発見や初期開発への貢献は、その主張よりもはるかに少なく、代わりにNIHや米国内外の大学や小規模な企業で食いつないでいることが分かっている。その事実を単純に受け入れるべきかもしれない。しかし、それならば、大手製薬会社がイノベーションの主要な源泉であるかのように報い続けるのは意味がない。臨床試験は、製薬会社の責任で行われるべきだが、できれば処方薬試験研究所を通じて、独立した立場で実施されるべきである。産業界は、医学教育においていかなる役割も担うべきではない。有望な医薬品候補の開発、製造、流通、そして適度なマーケティングである。そうすれば、この業界は、虚勢を張るのとは全く異なる現実と一致することになる。

私たちが製薬業界について知っていると思っていることの多くは、製薬業界の巨大な広報機関が紡ぎ出した神話であることを忘れてはならない。本書で私は、そうした神話の中でも最も重要なもの、すなわち、大手製薬会社の価格は研究開発費を反映している、革新的である、アメリカの自由企業の輝かしい例である、という主張を暴くことにした。これまで見てきたように、この業界は研究開発費よりもマーケティングや管理費にはるかに多くの費用を費やしている。そして、政府の恩恵で生き、競争から身を引いている。それを知っていれば、製薬業界が得意とするような脅威には無縁でいられるはず「私たちの望むものをすべて提供せよ、さもなければ奇跡の薬を作るのをやめなければならないかもしれない」

最後に、本章では、製薬業界をどのように改革していくかを提案した。これらの提案は、包括的なものではなく、私が最も重要だと考える問題に対処するためのものである。冒頭で述べたように、ほとんどすべてが、より良い薬をより安く提供することにつながる。ほとんどの改革は、簡単な議会立法で実現可能である。そこで、皆さんの出番である。議会の代表者は、あなたが強制しない限り、業界の脚本から大きく外れることはないだろう。私たちは 2003年のメディケア改革法案で、この事実を悲しい形で示した。この法案は、大手製薬会社によって、また大手製薬会社のために作られた注文品だった。あなたの代理人は、あなたが要求した場合にのみ、業界に立ち向かうことができる。私は、皆さんに事実を伝えようとした。しかし、最終的に最も重要なのは、国民の圧力なのである。

あとがき

製薬業界と医療関係者は徹底的な改革が必要であり、議会と食品医薬品局は、製薬会社ではなく一般市民のために存在することを再認識する必要がある。その一方で、自分の利益を守るために、個人として何ができるのだろうか。以下は、その具体的な提案である。

1. 医師から新薬を処方されたら、次のような質問をしよう：

この薬が代替薬や他の治療法よりも優れているという証拠は何か？
そのエビデンスは、査読付きの医学雑誌に掲載されたものか？それとも、製薬会社の担当者からの情報を鵜呑みにしているのだろうか？

率直に答えてもらい、必要であれば、雑誌の記事や医学の教科書を参照するよう主張してほしい。

この薬が優れているのは、投与量が多いからだけなのか？
同じ量を投与すれば、もっと安い薬も同じように効果があるのか？

古い薬を増量することが最善の方法である場合もある。新薬が旧薬より優れていると考える理由は通常ないし、古い薬ほど安全性の記録は優れている可能性が高いことを忘れないでほしい。

副作用や費用、他の薬との相互作用のリスクに見合うだけの効果があるのか？

どんな薬にも副作用がある。自己限定的な病気や些細な病気は治療しないほうがよいかもしれない。

これは無料サンプルであるだろうか？もしそうなら、無料サンプルがなくなったときに、より安いジェネリック医薬品や同等の医薬品を使用することはできるだろうか？

無料サンプルは偽りの経済である。無料サンプルは、あなたとあなたの担当医を、最新で最も高価な薬の虜にするために作られたものである。

この薬を製造している会社と金銭的なつながりはあるか？
例えば、その会社のためにコンサルティングをしているか？
無料の医薬品サンプル以外に、製薬会社から贈り物をもらっているか？
私にこの薬を飲ませ、製薬会社の研究に参加させるために、お金をもらっているか？
製薬会社の担当者の訪問のために時間を作っているだろうか？

これらの質問のいずれかの答えが「はい」であれば、医師を変えることを検討すべきである。医師の判断は、あなたにとって何がベストなのか、ということだけに基づくものであることを知る必要がある。そして、医師は製薬会社の恩恵に依存することから解放される必要がある。

2. そして、あなたの上院議員や下院議員にこんな質問をしてみてほしい：

製薬会社から選挙資金を受け取っているか、受け取っているとしたらいくらだろうか？

3. 処方箋薬の消費者向け直販広告には注意を払わないこと。

これらの広告は、消費者を教育するのではなく、薬を売るためのものであり、あなたが支払う価格を増やすだけだ。

最後に、215ページに引用されているワシントン・ポスト紙の社説にある、「大手製薬会社の主張をする人たちには、その収入源について質問するように」という忠告を思い出してほしい。これ以上のアドバイスはないだろう。現在では、最も著名で一見公平な学者であっても、製薬業界から給与をもらっている可能性がある。もしそうであれば、彼らの発言には特に疑いの目を向ける必要がある。