どんなに知的な愚か者でも、物事をより大きく、より複雑にすることができる……その反対の方向に進むには、天才的な才能と大きな勇気が必要だ。
E.F.シューマッハー
「エビデンスに基づいた医療」という言葉は素晴らしいスローガンである。確かに、エビデンスに基づいた医療に反対する人はいないであろう。この本では、「医療は科学に基づいた合理的なものであるべきだ」という考え方を紹介している。この2つの医学のアプローチは似ているように見えるが、互いに相反するものである。我々の目的は、エビデンスに基づく医療（EBM）が非合理的で非科学的であることを示すことである。この説明には、数学、科学、コンピュータから引き出された魅力的なアイデアが含まれている。
これまでEBMの主張を鵜呑みにしてきた人にとって、EBMへの批判は違和感を覚えるかもしれない。しかし、「根拠に基づく」文化が何百万人もの人々の健康に影響を与える以上、この問題は無視できないほど重要だ。このような理由から、我々の分析をご理解いただいた上で、ご自身の考えを決めていただければと思う – もしかしたら、読んだ内容に驚かれるかもしれない。
エビデンスに基づく医療は、歴史的には臨床疫学という社会学の分野から生まれた[2]。 エビデンスに基づく医療（EBM）という名称は、1991年頃に登場した[3]。 このような素晴らしいスローガンを無駄にするわけにはいかず、その1年後、Journal of the American Medical Association（JAMA）は、EBMを新たな取り組みとして開始した[4]。 [エビデンスに基づく医療は、社会科学や統計学の手法を用いて、大規模な研究から得られた最良のエビデンスを選択的に利用し、患者の意思決定を行うことが理想的であると主張していた。
2001年には、ニューヨーク・タイムズ紙が、その年に最も影響力のあったアイデアの一つとして、エビデンスに基づく医療を紹介した[6]。 それ以来、EBMは、生理学や病気のプロセスを理解することに依存していた伝統的な医療に取って代わる道を歩んできた。この新しい医学では、これまで臨床の基盤であった基礎科学や臨床経験は、医学的根拠の下位に追いやられてた5。
エビデンス・ベースド・メディスンの現象は急速に拡大し、支持者たちはこれを大きな進歩だと主張した。しかし、EBMでは多くの医療問題に答えられないことが明らかになってきた[9]。
エビデンスに基づく医療は、企業医療や政府、医療関係者から大きな支持を得ている。EBMは、その統計的なアプローチにより、医療の管理やガバナンスを助ける法的な枠組みを提供するため、このような組織にとって特に有用なものである。さらに、EBMは新薬や治療法の開発・導入のための仕組みを提供することで、医療業界を支えている。
本書は、このような支配的なイデオロギーに真っ向から対抗するものである。挑戦を展開するにあたり、我々は自分たちの主張を明確に、そして明白に述べる必要がある。我々は、EBMのマーケティングの罠に陥らないように、「エビデンスに基づく」という言葉をしばしば引用符で囲んで書くる。我々は、一連の基本的な誤りを明示しながら、公正な評価を提供したいと考えている。
本書の目的の一つは、EBMによって、患者や医師が個々人にとって最適に近い結果を得られるような意思決定ができるかどうかを考えることである。合理的なアプローチを追求するためには、「科学的証明」や「ゴールドスタンダード」の手法を提供するという、広く受け入れられているEBMの主張に異議を唱える必要がある。エビデンスに基づく医療を支持する読者の皆様には、我々の批判は一見すると不安に思われるかもしれないが、心を開いてこの問題に取り組んでいただきたいと思う。我々はあなたを改心させようとしているのではなく、洗練された情報をシンプルに、直接的に、理解しやすい方法で提供している。読者の皆様には、先入観を捨て、批判的に文章を見て、自分の頭で考えていただきたいと思う。
本書の中心となるのは、EBMがどのように、そしてなぜ欠陥があるのかというストーリーである。我々は一連の問題を説明し、それぞれが基本的な問題を提起している。最も重要な問題は、特定の患者を治療するためにEBMが選択される方法であるかどうかということである。
特に、時間と労力をかけて医療に何が必要かを考えている患者の視点が気になる。我々は皆、どこかで患者であり、病気になったときには治したい、あるいは少なくとも効果的な治療を受けたいと思うものである。我々は、「証拠に基づいた」医療は、個々の患者にとってはほとんどメリットがなく、合理的に考えれば、医師にも患者にも拒否される可能性が高いことを示する。我々は、この本が、医学界とその関連産業の圧倒的な権威に対して、患者が自らを守る一助となることを願っている。
名前の由来は？
エビデンス・ベースド・メディスン（根拠に基づく医療）」という名称を使うことで、科学的な優位性を確保しようとする医師や統計学者のグループがある。エビデンスに基づいているという彼らの特別な主張は、他の医療が偏見や直観の上に成り立っていることを意味しているように思える。
エビデンス・ベースド・メディスンという言葉は、表面的にはしっかりとした科学的な規律を感じさせる。しかし、この名称には違和感がある。エビデンス・ベース・フィジックス（根拠に基づく物理学）」と言っても、物理学は直接観察と測定に基づいた厳格な学問である。物理学は直接観察と測定に基づく厳密な学問であり、「根拠に基づく物理学」という言葉は、「丸い円」のような同語反復になってしまう。同じように、医学は科学的な観察と実験に基づいた実践的な学問であるべきである。医学には、科学に基づいた唯一の有効な形がある。それ以外のものは医学ではなく、ヤブ医者である。
EBMとは？
広く引用されている定義によると
エビデンスに基づく医療とは、個々の患者のケアについて決定する際に、現在の最良のエビデンスを意識的、明示的、かつ賢明に使用することである[10]。
EBMが何であるかを説明する前に、この定義に含まれるいくつかの用語を検討する必要がある。「証拠」という言葉は、ある考えを裏付けるための情報やデータを意味する。警察は捜査の際に、弁護士は法廷での証言の際に、この表現を用いる。確かに「エビデンスに基づく医療」という言葉は、「データに基づく医療」や「科学に基づく医療」と比べると、法律的な響きがある。これは偶然ではなく、EBMの起源は科学ではなく、法制度にあるからである。EBMのエビデンスとは、科学的な情報やデータを意味するのではなく、法的な正当性を意味していることが明らかになる。
この定義の中には、科学的手法を学んだ者にとっては、2番目の単語が目に飛び込んでくるが、あまりにも一般的なので、科学者でない者は見落としてしまうかもしれない。「最高の証拠」に基づいて医学を発展させようという目的は、どんなに立派なものであっても、不合理なものである。なぜなら、ある証拠が他の証拠よりも優れているかどうかを決定する基準がわからないからである。大学の理系の学生は、何かを「ベスト」と表現する際の具体性のなさを指摘されることが多いので、この言葉を避けるようになる。ここでは、科学的な医学の文脈では、最良の証拠というものは存在せず、情報のみが存在することを示する。
これから説明するように、意思決定の際には、すべての情報が潜在的に有用であり、答えがわかるまでは、どの証拠が「最良」であるかをあらかじめ選択しない方が賢明である。意思決定科学やゲーム理論では、「最善」という言葉は、戦略の決定や選択肢の選択に使われることを指摘しておくる。ここでの「ベスト」は、最適な戦略を選択するための略語である。理想的なアプローチとは、最も有用な結果や診断を選択することである。
EBMは健康に悪い
現在、EBMに対しては多くの批判がなされている。スコットランド・グラスゴーの開業医であるDes Spence博士は、最近の学会でその一部を報告し、British Medical Journalに掲載した[11]。 彼の批判はよく知られているので、ここに紹介する。
疫学的変化
EBMは、集団やグループの疾病を研究する疫学に基づいている。しかし、集団が罹患する病気は時間とともに変化する。そのため、EBMは常に時代遅れになっている。煩雑な大規模試験を行うEBMは、敵が移動している間、永遠に最後の戦いを続けることになる。
コミッショニング・バイアス
研究が行われない限り、エビデンスは存在しない。莫大な費用がかかるEBM試験の規模は、製薬会社が研究をほぼ独占していることを意味する。このことは、治療が主流であることを意味し、予防は脇役に徹している。儲かる可能性のある治療法、主に特許を取得できる治療法だけが追求されるのである。このような傾向を表す言葉として、「特許性バイアス」がよく使われる。
エビデンスのルール
EBMでは、還元主義的なルールに基づいた医療が行われている。医師はしばしば「エビデンス」に逆らうことを嫌がる。医師が患者を治療する自由は、必然的に損なわれる。
不十分なデータ
臨床試験が行われたとしても、そのデータは不完全なものである。臨床試験は適切に登録されておらず、製薬会社が結果を所有・管理していることが多い。企業医学では、利益につながる結果を公表し、否定的な結果は抑制する。文献は新薬の治療法に偏っている。
医療化
薬の新しい市場を提供するために、新しい病気が考案されている。既存の慢性疾患の概念を拡張することで、より多くの薬を売ることができる。その結果、ますます薬漬けになっていくのである。
統計トリック
統計は結果を操作するために使われる。多くの医師は統計学の高度な訓練を受けていないため、評判の悪い分析結果に故意に惑わされる可能性がある。スペンス博士の言葉を借りれば、報告書は「ただの不正行為」として提示される。
試験デザイン
臨床試験や関連研究のデザインには、偏りがある。リスクの高いグループの結果が、リスクの低いグループに薬を売り込むために使われる。
これらは潜在的に重要な問題ではあるが、本書の主眼ではない。EBMの支持者は、誰もEBMが完璧であるとは言っていないし、現在取り組んでいる問題も残っていると反論するかもしれない。スペンス博士のリストを前にして、彼らはEBMが代替手段よりも優れていると主張するかもしれない。スペンス博士や他の人々にとっては不満かもしれないが、EBMの支持者は、新しい厳密なアプローチをもたらした頭の固い科学者であると主張することができ、彼らは自分たちを医療の懐疑者と考えている。本書が示すように、このようなEBMの擁護は誤りであり、誤解を招くものである。
科学とEBM
科学は、科学的手法の基礎となる実験や直接観察によってアイデアを検証することで成り立っている。医学は技術的な学問であり、科学的な根拠があるからこそ信頼性が高いのである。我々が知っている多くの医師は、自分たちの研究が科学的であることを誇りに思っているし、年配の賢明な医師の中には、それが芸術であると主張する人もいる。医学は、芸術と科学の両方を包含する学際的な技術である。
残念なことに、現代の医学では、実験室で行われる基礎的な実験科学が軽視され、蹂躙されている。最もよく知られているのは、喫煙と肺がんの関係について、医学者や政治家が喫煙者の習慣を変えようとしたことである。また、コレステロールと心臓病の関係についても、後で詳しく説明する。「エビデンスに基づく」医療の創始者たちは、この新しいアプローチによって厳密さと確実性を導入することを意図した。しかし、批判的には、それが料理本のような医学を生み出していると指摘されている[12]。つまり、医師は公式のベストプラクティスに厳密に従うことになっているのである。この観点からすると、EBMは医師の自律性を損ない、患者の選択を制限することになる。
EBMでは、これから説明するように、ある種のデータが他よりも高く評価される。何世紀にもわたって、科学の成功は観察と測定に依存してきた。実験を繰り返すことで、再現性のあるデータを集めることができる。これらのデータは、情報を判断するための理論の構築に役立つ。再現性のある実験は、他の科学者が同じ結果を得られるかどうかを確認できるので、特に説得力がある。科学の世界では、「信頼はするが、検証はする」ということである。このような背景から、統計学は、明確な再現性のある測定が不可能な場合に使用する補助的な技術として機能する。
統計的手法を重視するEBMは、物理学への羨望の念に囚われているように思える。物理学では、自然現象を記述し、その根底にあるメカニズムの理論モデルを構築することを目的としている。アルキメデスから量子力学に至るまで、その進歩は数学に依存してきた。これが成功し、現在の文明を生み出しているのである。歴史的に物理学などの基礎科学で成功したように、医学も科学的・数学的に洗練されたものを目指すべきであることは間違いない。このような方法は、実践的な医師の芸術を支えるものである。しかし、残念ながら、EBMにはこのような厳密さが欠けており、患者の助けにはならない。
提案者は、「エビデンスに基づく」医療調査は個人の健康に関係すると主張している。集団の統計を用いて個々の患者の反応を予測することは一般的に不可能だからである。EBMは、患者を治療する医師に対して、平均的な患者に対して何が期待できるかを示唆する以上のものではない。北イングランドの古い諺に “There’s nowt so queer as folk. “（民衆ほど奇妙なものはない。）というのがある。今では、このような言葉は誤解されているかもしれないが、これはセクシュアリティとは関係ない。むしろ、個人の側に立った判決や著作を残した上級判事のロバート・メガリー卿が、「人間性の無限の魅力と多様性」と呼んだものを反映しているのである。つまり、人間には生化学的にも心理学的にも特異性があり、平均的な人間を見つけることは非常に不可能なのである。
科学者が証拠を選択することを避けるのは、偏りの表れである。しかし、EBMの提唱者は、大規模なグループの統計に集中する一方で、関連するすべての臨床的証拠を考慮すると主張している。これは、臨床観察や基本的な実験結果を考慮することができると主張することで、EBMが非常に選択的であるという批判を避けるためである。しかし実際には、EBMは重要な医療データを除外していることがわかっている[13]。
患者が必要としているのは、統計ではなく医師である
効果的な医学は簡単にできるはずである。この本の後半では、家庭医が行うことのできる安価な臨床試験について説明している。このシンプルな実験は、EBMの大規模な試験よりも堅実である。科学の原理を適用すると、ヒューリスティックス（問題解決の経験則）、直接観察、実験的検証に基づく、より伝統的な医学の形に戻ることができる。この考え方によれば、科学的な医療の重要な権限は、医師と患者のパートナーシップによる意思決定にあると言える。
医師と患者は、EBMの統計学者やメタ分析者から医療の意思決定の権限を取り戻すべきである。伝統的な医学的アプローチでは、典型的な診察は、医師が患者に質問し、血圧などの測定を行い、検査結果を得るというものである。経験豊富な医師であれば、驚くほど少ない情報でも診断を下すことができる。多くの場合、適切な治療法を見つけるために必要なのは、わずかな質問だけなのである。
シンプルさ
意思決定科学者は、ほとんどの実用的なシステムは複雑さに限界があることを発見した。これに対して、EBMの枠組みで作られる疾患の説明は非常に複雑である。EBMでは、多数のリスクファクターと複雑な多因子の説明に依存しており、医師と患者を混乱させている。複数のリスクファクターは、無知を黙認しているようなものである。実際、多くの医師は、「多因子」という表現は、「この病気の原因はわからない」ということをより印象的に表現しているだけだという冗談を耳にしたことがあるはずである。
意思決定科学の基本原理は、リスク要因が多すぎると情報過多になるということである。医師が問題を調査するために使用するリスク要因の数を増やすと、真の解決策を見つけるのが難しくなる。これは直感に反しているように聞こえるかもしれない。要因の数を増やすと、問題を解決する能力が下がることを意味する。その理由は、要素が増えるたびにノイズが増え、最終的にはそのノイズの積み重ねが解答を隠してしまうからである。問題を解決するために必要な情報は、ある程度の量で、それ以上は必要ない。過剰な情報を加えても何の役にも立たたないし、単にエラーを引き起こすだけである。我々は、EBMにおける複数のリスク要因が、説明よりもむしろ混乱を生み出すことを実証している[16],[17]。
EBMにおける「エビデンス」という言葉は、それが何かを意味するならば、情報という観点から解釈されなければならない。この情報は、診断や治療における不確実性の量を減らすはずである。しかし、個々の医師の技量が不可欠である。たった20の質問で、理論的には100万以上の病気を診断することができる。医師は、何世紀にもわたって研究・実践されてきた重要な知識を学び、適切な質問をするために何年もの訓練を受けている。詩人であり哲学者でもあるソロモン・イブン・ガビロールはこう言っている。「賢い人の質問には、半分の答えが含まれている」[18]。
決断、決断
科学の目的は、複雑な現象を最もシンプルに説明することである[19]。 本書では、優れた意思決定を行うための基本的な要件を説明している。意思決定科学を学ぶ多くの学生にとって、単純な方法が最先端の複雑な技術で作られたものよりも有用で正確であることを理解するのは衝撃的なことである。単純なルール（ヒューリスティックス）は、問題に対処するために必要な情報の量に合わせることができる。また、直感的で使いやすいのも特徴である。患者の治療においては、単純なルールに基づいた判断が、医師にとって最も強力なアプローチとなる。
EBMは、法的、政治的、商業的な必要性から生まれた。このような要求は、科学的調査とは矛盾している。残念なことに、社会科学を重視するあまり、伝統的な手法を用いる科学者が無視されたり、その結果が裁判の証拠として認められなかったりすることがある。
本書では、現在の「エビデンスに基づく」医療の限界について概説する。簡単に言えば、EBMは科学的手法に準拠していない。資源を浪費し、医学を進歩させることができない。驚くべきことに、その統計的手法は確率の基本的なルールを破っている。その手法は、サイバネティックス、ゲーム理論、パターン認識、意思決定科学などとは相容れないものである。つまり、EBMは不確実性を高め、医師を混乱させ、最終的には患者を殺すことを示しているのである。しかし、我々の言葉を鵜呑みにしていただくのではなく、読者の皆様には、ここに示された証拠を批判的に検討し、ご自身で結論を出していただきたいと思っている。
主なポイント
- エビデンス・ベースド・メディスン（EBM）という名称は、マーケティング上の策略である。
- EBMは科学の権威を主張しているのだから、科学のルールに従うべきである。
- 意思決定科学やサイバネティクスはEBMが非合理的であることを示している。
- EBMは権威主義的で法治主義的であり、料理本のような医学である。
- EBMは患者の健康と福祉にとって危険である。
すべての科学は知的推論である。
スティーブン・ジェイ・グールド