ICER Issues Statement on the FDA’s Approval of aducanumab for Alzheimer’s Disease
2021年6月7日、ボストン – Institute for Clinical and Economic Review（ICER）は、FDAがアルツハイマー病の治療薬としてアデュカヌマブ（Aduhelm™、Biogen社）を承認したことは、有害性が明らかな未承認の治療法から患者とその家族を守るという責任を果たせなかったと考えている。
我々が検討したエビデンスは、多くの独立した専門家の意見と一致していた：現在のエビデンスは、アデュカヌマブが患者に有益であることを示すには不十分である。この薬の有効性に関する大きな不確実性を軽減するためには、別の試験が必要であり、この薬には一般的で重篤な可能性のある副作用があるため、この要求はさらに優先される。
しかし、FDAはそのような試験を待つことなく、ゴールポストを移動させ、これまでのアルツハイマー病の新しい治療法に求められてきた臨床的有用性という患者様中心の結果ではなく、脳内のアミロイドを除去するというサロゲート・アウトカムに基づいて、アデュカヌマブを承認することを選択した。アミロイドを除去することが確認されている他の多くの医薬品が、患者様に貢献できていないことを考えると、今回の決定はより不可解なものと言える。また、本剤は、軽度認知障害（MCI）および軽度認知症の患者を対象とした試験にもかかわらず、FDAはすべてのアルツハイマー病患者を対象として承認した。また、後期アルツハイマー型認知症を対象とした他のアミロイド治療薬の臨床試験はすべて失敗に終わっている。このように、FDAがアデュカヌマブの適応拡大を決定したことには、根拠がないと考えられる。
アルツハイマー型認知症は、患者様とその家族に多大な影響を与え、その希望と不安に無関心ではいられない。しかし、このような矛盾した不確実なエビデンスを持つ薬剤を承認することが、必ずしも患者や家族の助けになるとは考えられない。効かないかもしれない、効果が薄いかもしれない、約30%の患者で脳が腫れて出血する可能性があるという治療法を使うかどうか、という判断が患者にかかっているのだ。このような状況では、FDAは非常に重要な役割を果たすべきである。すなわち、ある治療法が患者に有益であることを合理的に証明する証拠があるという基準を堅持することで、患者とその家族を守ることができる。
今回の承認により、患者はどのように診断されるのか、保険会社はどのようにアデュカヌマブをカバーするのか、患者はどのように副作用のスクリーニングを受けるのか、そして医療制度における格差を解消するためにアデュカヌマブをどのように導入するのか、という非常に重要な問題が残った。また、確認試験のデザインについての質問も中心となっている。
2021年7月15日に開催されるアデュカヌマブに関するICERの公開ミーティングでは、すべてのステークホルダーと一緒にこれらの重要な質問に取り組む予定である。
また、米国の歴史上、最も売れている薬の一つになる可能性が高いと思われる薬の公正な価格設定の問題にも取り組んでいく。ICERの予備的なドラフトレポートでは、適正な年間価格は2,500ドルから8,300ドル（28万～91万円）の間と算出されている。最も楽観的な費用対効果のシナリオ（2つの主要臨床試験の矛盾を無視し、肯定的な臨床試験のみが治療の真の利益を捉えていると仮定したもの）であっても、アデュカヌマブの健康上の利益は、11,100〜23,100ドル（約121万～253万円）の年間価格を支えることになる。本日、製薬会社が発表した年間56,000ドル（約613万円）という定価は、この楽観的なシナリオをもはるかに上回るものである。我々の報告書によれば、認知症を完全に阻止するという仮定の薬だけが、この価格水準に値するとしている。アデュカヌマブのエビデンスによれば、せいぜいそのような効果は期待できないと考えられる。しかしながら、対象となる患者数の推定値が低い範囲であってもこの価格であれば、患者が実際に治療の恩恵を受けているかどうかを確認する証拠を待っている間に、製薬会社は年間500億ドル（5兆円）をはるかに超える利益を得ることになる。
我々は、アデュカヌマブの価格設定が、患者や家族にとっての価値、有効性をめぐる大きな不確実性、潜在的な使用の規模をどのように反映させるべきかについて、製薬会社を含むステークホルダーの皆さんと議論していきたいと考えている。
ICERについて
Institute for Clinical and Economic Review（ICER）は、独立した非営利研究機関で、医薬品やその他の医療サービスの有効性と価値に関するエビデンスを分析したレポートを作成している。ICERの報告書には、長期的な患者の転帰に期待される改善の度合いを正確に反映した、エビデンスに基づく新薬の価格計算が含まれている一方で、医療システム全体の短期的なコスト増につながる可能性のある価格レベルも強調されている。
ICERの報告書には、すべてのステークホルダーからの広範な意見が取り入れられており、カリフォルニア技術評価フォーラム（CTAF)中西部比較効果公開諮問委員会（Midwest CEPAC)ニューイングランド比較効果公開諮問委員会（New England CEPAC）の3つの中核プログラムを通じて公聴会が開かれている。これらの独立した委員会は、公開会議でICERの報告書を検討し、エビデンスに基づいて、患者、臨床医、保険会社、政策立案者が医療の質と価値を向上させるための提言を行っている。ICERについての詳細は、ICERのウェブサイトを見てほしい。